공지사항

루게릭병 치료제 임상시험 현황(2022년)

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작성자 사무국 작성일 22-03-25 14:28    조회 623회

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2022년 루게릭병 치료제 임상시험 현황

    

우리 환우들의 신약임상에 대한 궁금증과 문의가 잇따르고 있습니다.

협회의 법제이사이신 최석진 교수​(서울대병원))님이 현재 임상시험 2상 이상 진행된,

임상 적용에 근접한 치료약제를 위주로 정리해주셨습니다.

2022년 루게릭병 치료제 임상시험 현황을 공지합니다. -사무국-





 

1. AMX0035

 

AMX0035는 소포체 스트레스와 미토콘드리아 손상을 억제하는 기전의 경구약으로, 137명의 환자를 대상으로 한

 

2상 임상시험 결과 ALSFRS-R 1.24/개월 (AMX0035 복용군) vs. -1.66/개월 (대조군)으로 통계적으로

 

유의하게 진행을 억제하는 효과를 보임. 최대 3년간의 장기 추적관찰 결과, 생존기간의 중간 값이 AMX0035 복용군 25개월,

 

대조군 18.5개월로 위약대비 사망위험을 44% 낮추는 것으로 나타나 신약허가신청 절차 진행 중임.



         






2. Antisense oligonucleotides (SOD1/C9orf72/FUS/Ataxin-2)

TofersenSOD1 mRNA의 분해를 매개하는 antisense oligonucleotide (ASO) 치료제로,

SOD1 돌연변이가 있는 50명의 환자를 대상으로 한 1/2상 임상시험에서 tofersen 20mg, 40mg, 60mg (100mg)

척수강내로 투여한 결과, 100mg 투여군에서 주사 85일째 뇌척수액 SOD1 단백질의 농도가 위약군보다 33% 낮았으며,

ALSFRS-R 점수가 평균 1.19점 감소함. (위약군 5.63점 감소) 183명의 환자를 대상으로 한 3상 임상시험 결과,

치료효과에 대한 결정적인 증거는 없었으나 진행 억제와 연관된 다수의 2차 결과지표를 달성하여 후속 연구가 진행 중임.





 

3. Edaravone (경구현탁액)

미국, 캐나다, 유럽, 일본 등 50개 기관에서 주사제인 에다라본(라디컷) 경구 현탁액의 3상 임상시험이 진행 중이며

48, 96주까지 장기 추적관찰 예정임. 2022년 미국 FDA 우선심사를 앞두고 있음.


 

4. NurOwn

NurOwn은 환자 본인의 골수에서 추출한 중간엽줄기세포를 신경영양인자를 많이 분비하는 형태로 만든

줄기세포치료제로, NurOwn 투여군(0, 8, 16주 총 3) 95, 대조약 투여군 94명을 대상으로 한 3상 임상시험 결과,

28주차에 임상적 효과기준(ALSFRS-R 1.25/mo 이상 변화)을 만족한 환자 비율에 통계적으로 유의미한 차이는

없었으나, 신경염증, 신경퇴행, 신경영양인자 등 뇌척수액 바이오마커 농도에 뚜렷한 호전을 보임.

 

 

5. Neuronata-R

Neuronata-R은 환자 본인의 골수에서 추출한 중간엽줄기세포를 척수강내로 주사하는 줄기세포치료제로,

64명의 환자를 대상으로 한 2상 임상시험 결과 Neuronata-R 투여군(33)에서 대조군(31, 릴루졸만 복용)에 비해

ALSFRS-R 평균 변화량이 유의미하게 감소함. (그룹간 점수 차이: 4개월 2.98, 6개월 3.38.

현재 115명의 환자를 대상으로 3상 임상시험이 진행 중임.

 

 

6. CNM-Au8

CNM-Au8은 뇌 세포의 에너지 보유량과 스트레스 저항력을 높여주는 금 나노크리스탈 현탁액으로,

CNM-Au8 투여군 23(36주간 복용), 대조군 22명을 대상으로 한 2상 임상시험 결과, MUNIX 전기생리학적검사,

ALSFRS-R 반응군 분석, 생존 분석 모두에서 통계적으로 유의미한 호전을 보여 후속 연구가 진행 중임.

특히 limb-onset 환자의 경우, 36주의 투약기간 동안 운동신경세포의 소실을 45%까지 줄여주는 것으로 나타남.




 

7. Masitinib

마시티닙은 기존에 항암제로 사용되던 티로신키나아제 억제제로, SOD1 돌연변이 마우스에서 치료효과를 보여

2/3상 임상시험이 진행됨. 48주간 릴루졸과 병행 투여한 결과, 마시티닙 4.5mg/kg 투여군(99)에서

위약군(102)에 비해 ALSFRS-R 점수가 평균 3.4점 높은 것으로 확인되어 진행속도를 27% 지연시키는 것으로 나타남 

장기 추적 관찰 결과, 중증으로 진행하기 전 환자를 대상으로 한 하위분석에서 위약군(62)에 비해

마시티닙 4.5mg/kg(45) 투여 환자군에서 통계적으로 유의한 생존기간 연장이 확인됨(25개월).

현재 글로벌 3상 임상시험이 진행 중임.(목표 환자 수 495)

 

 

8. Retigabine

RetigabineK+이온통로에 작용하는 항경련제로, 루게릭병 환자의 뇌와 척수에서

운동신경의 흥분성을 억제하는 효과를 알아보고자 총 65명의 환자를 대상으로 2상 임상시험이 개시됨.

(위약 23, retigabine 600mg 23, 900mg 19) Retigabine10주간 투여한 결과,

운동신경의 흥분성과 연관된 여러 지표가 용량-의존적으로 감소하는 것으로 나타남.

장기 투여시 효과가 지속되고 루게릭병의 진행이 억제되는지를 평가하기 위한 후속 연구가 진행 중임.

 

 

 

 

 

 

 

 


 

     

 

 



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