루게릭병 치료제 KNS-760704, 희귀의약품 지정
KISTI 『글로벌동향브리핑(GTB)』 2009-03-14


Knopp 제약은 자사가 개발한 근위축성 측삭경화증(Amyotrophic Lateral Sclerosis:ALS) 치료제인 KNS-760704가 유럽위원회(European Commission)로부터 희귀의약품(orphan medicinal product) 지정을 받았다고 발표했다. 이번 유럽위원회의 결정은 미국 FDA에서 2007년에 KNS-760704를 희귀의약품으로 지정했고 이어서 유럽 의약품청(European Medicines Agency)에서도 희귀의약품 지정에 호의적인 반응을 나타내서 이루어지게 되었다.

흔히 루게릭병으로 불리는 ALS는 뇌와 척수의 운동 신경세포에 발생하는 위중한 퇴행성 신경질환이다. 이 질환은 운동신경의 퇴화로 인하여 근육조절과 이동 등에 문제가 발생하고 최종적으로 마비와 사망을 유발시킨다. 미국의 ALS 환자수는 2만 명으로 추정되고 있으며 발생비율은 10만명 당 2명이라고 한다. 이 중 산발성 ALS가 전체 ALS 중 90-95%를 차지하며 유전성 ALS는 5-10%라고 한다.

KNS-760704는 화학식이 6R)-2-amino-4,5,6,7-tetrahydro-6-(propylamino)benzothiazole인 소분자 벤조티아졸(benzothiazole) 계열의 약물이다. 이 약물은 도파민 수용체와 상호작용하여 미토콘드리아 기능을 향상시키고 스트레스 환경에 있는 뉴우런의 보호에 도움을 준다고 한다. 또한 경구투여로 생체이용도가 높고, 수용성이며 뇨로 배설되고 기존 약물인 미라펙스(Mirapex)보다 도파민 수용체 결합 친화도는 낮아서 내약성이 좋다고 한다. 2007년 12월 토론토에서 개최된 ‘International Symposium on ALS/MND’에는 정상인을 대상으로 한 KNS-760704의 임상 1상 시험이 발표되었다. 여기서 KNS-760704이 50, 150, 300mg 투여된 환자들에게서 모두 안전성과 내약성이 우수하고 투여량 의존적으로 신속하게 흡수되는 것으로 확인되었다.

KNS-760704는 2008년 4월부터 ALS에 대하여 무작위, 이중 눈가림, 대조군 보유, 2단계의 임상 2상 시험이 진행 중이다. 1단계 시험은 ALS 환자들에 대한 안전성과 내약성을 평가하는 것이고 2단계는 ALS에 대한 효과를 평가하는 것이다. 1단계 결과는 올해 4월에 발표될 예정이며 2단계는 1단계에 이어서 환자들을 무작위로 재설정하여 진행한다고 한다. 임상 3상 시험은 올해 후반기로 계획되어 있다.

Knopp 제약의 Michael Bozik 사장은 “우리는 이번 유럽위원회의 희귀의약품 지정을 기쁘게 생각한다. 우리 KNS-760704이 ALS 환자들에 효과가 있으며, 이를 잘 인식하고 있기 때문에 이번 지정이 이루어진 것이다.”라고 설명했다. 희귀의약품은 환자수가 많지 않기 때문에 제약회사들은 큰 수익을 기대하지 못하는 질병의 치료제 개발을 촉진하는 제도이다. 희귀의약품 지정을 받으면 다른 약물보다 긴 특허보호기간을 지정해 주었으며 승인에 소요되는 기간도 짧아지고 비용도 지원받게 된다.