루게릭병 신약 ISIS 333611 승인절차 (2007-12-23)
출처 : 한국루게릭병연구소 (http://www.alsfree.org)




Isis' ALS Drug Gets Orphan-Drug Status 이시스의 ALS(루게릭병) 신약 승인절차 밟다.
2007년 12월 13일 목요일 10시11분 업데이트
김기은 번역 (kimkieun1004@hanmail.net)


CARLSBAD, Calif. - Biopharmaceutical company Isis Pharmaceuticals Inc. said Thursday the Food and Drug Administration granted the company U.S. market exclusivity for its investigational drug to treat Lou Gehrig's disease.
칼스바드, 캘리포니아. – 생물제약 회사 이시스 제약 회사는 목요일날 발표 하기를, 개발단계에 있는 루게릭 치료약이 미국 식품의약국의 승인절차를 받고있다.

The drug, ISIS 333611, is designed to treat the nervous-system disease that results in the loss of muscle control and can lead to death.
그 약의 이름은 ISIS 333611로, 근육을 축소시키고 사망으로 이끄는 신경계 병을 다스리도록 만들어졌다.

Isis said the FDA granted its drug candidate orphan-drug status, which entitles the company to seven years of U.S. market exclusivity for ISIS 333611 for the treatment of amytrophic lateral sclerosis. The Orphan Drug Act gives companies economic incentives to encourage the development of drugs for diseases affecting fewer than 200,000 people in the U.S.
이시스 제약회사가 말하길 미국 식품의학청에서 그 약의 올판의약단계(미국내 200,000명 미만이 걸리는 병에 대한 승인 절차를 밟을 수 있는 권리)의 승인을 받았다. 이 회사는 7년간 ALS(루게릭)을 치유할 수 있는 약을 미국에서 7년간 시장 독점 할수 있게 되었다. 올판의약 법은 미국내에서 200,000명 미만이 가지고 있는 병에 대한 연구를 할 수 있도록 경제적인 지원을 연구하는 회사에 해주는 것이다.

ALS, commonly referred to as Lou Gehrig's disease, is diagnosed in a little more than 5,600 people per year in the U.S., according to The ALS Association.
ALS는 루게릭 병이라고도 알려져있으며, ALS협회에 의하면 이 병은 연간 약 5,600명의 미국인이 걸린다.

ISIS 333611 is Isis' first drug treating neurodegenerative diseases to enter development.
ISIS 333611는 퇴행성 신경 질환계를 치유하기 위해 만들어진 첫번째로 개발단계에 들어선 신약이다.

Shares of Carlsbad, Calif.-based Isis rose 14 cents to $17.08 in morning trade.
칼스바드, 캘리포니아에 본사를 두고 있는 이시스의 주식은 14센트 오른 $17.08로 거래를 시작하였다.

원본출처 : cnbc(미국 방송국중 하나)
번역출처 : http://cafe.daum.net/alsfree




Orphan Status by the FDA 루게릭병 치유 가능한 신약이 미국 식약청의 승인절차를 밟다.
By Gary Wosk, Staff Writer 개리 워스크, 직원기자
김기은 번역 (kimkieun1004@hanmail.net)


A compound that could one day extend the lifespan of people living with an hereditary form of ALS, Lou Gehrig’s Disease, has been granted orphan drug status by the U.S. Food and Drug Administration.
하루라도 더 살기 원하는 유전적 ALS, 루게릭 병을 가진 사람들을 치유할 수 있는 신약이 미국 식품의학청으로부터 승인절차를 밟기 시작했다.

Funding for study of second-generation antisense has been provided through The Association’s TREAT ALS (Translational Research Advancing Therapy for ALS) program to study the potential effectiveness of the drug on primates.
유전적 ALS를 가진 2세들의(부모가 루게릭에 걸리고 그의 자식이 걸린 경우) 연구를 위한 모금이 TREAT ALS(ALS의 유전적 연구와 진보적치료 기관)을 통하여 ALS를 치유할 수 있는 가능성이 있는 약을 개발하는 기여를 했다.

Approximately 5% to 10% of people with ALS have the hereditary form of the disease, called familial ALS. This approach targets the 2% of ALS carrying mutations in SOD1. Advancing this technology may have future implications for other forms of ALS as other abnormal proteins in the disease are discovered.
대략 5% 에서 10%의 ALS 환자는 유전적성향을 가지고 있으며, 그것을 패밀리알(가족적인) ALS라고 부른다. 그 중 2%는 자연 면역력을 SOD1(글루타민산염, 조미료에 많이 들어 있는 것 의 독성에 대한 세포의 방어작용으로 SOD1이라는 효소가 있으며 유전적 소인을 보이는 ALS환자 중 몇몇에서 SOD1의 변이가 생긴다.) 이라는 분자 안에 가지고 있다. 이 기술(면역력을 가진 SOD1분자를 통한 기술)로 다른 성향의 ALS 치료와 다른 비정상 단백질로 인한 병에 대한 접근도 가능해진다.

The Orphan Drug Act provides for economic incentives to encourage the development of drugs for diseases affecting fewer than 200,000 people in the United States.
올판의약 법은 미국내에서 200,000명 미만이 가지고 있는 병에 대한 연구를 할 수 있도록 경제적인 지원을 연구하는 회사에 해주는 것이다.

Before the drug can be tested on human beings in clinical trials, it is being tested for safety on primates by investigators Timothy Miller, M.D., Ph.D. and Don Cleveland, Ph.D., of the Ludwig Institute, University of California, San Diego and Richard Smith, M.D., of the Center for Neurologic Study plan. Isis will then need to apply to the FDA for IND (Investigating New Drugs) status if these tests are satisfactory.
사람들에게 임상실험을 하기 이전에, 루드위그 연구소의 티모시 밀러 의사 또한 박사, 돈 클레버랜드 박사, 샌디에고 캘리포니아 대학의 리차드 스미스 의사들이 인간 신경에 대한 안정성에 대해서 연구를 한다. 이 연구를 통과하게 되면, 이시스 제약회사는 미국 식품의약청을 통해 신약검증 단계를 밟게 된다.

“We are extremely pleased that this promising drug has received orphan status,” said Dr. Lucie Bruijn, science director and vice president of The Association. “This effort is a prime example of how import!!ant the TREAT ALS program is to support studies from the laboratory into pre-clinical development.”
“우리는 이 약이 올판의약단계(미국내 200,000명 미만이 걸리는 병에 대한 승인 절차를 밟을 수 있는 권리)의 승인을 받은 것을 매우 기쁘게 생각한다” 라고 ALS협회의 부협회장이자 과학임원인 루시 브루이진 의사가 말했다. 그녀는 또한 “이 결과는 TREAT ALS (ALS의 유전적 연구와 진보적치료 기관) 프로그램이 신약개발에 얼마나 중요한지 보여주는 예이다” 라고 말했다.

The second-generation antisense, also referred to by the company as ISIS 333611, works by inhibiting Cu/Zn superoxide dismutase (SOD1), a molecule that is associated with familial ALS. In preclinical studies, the drug extended the lives of rats that show many features of ALS.
유전적인 성향을 가진 환자들을 위한 ISIS 333611과 깊은 연관이 있는 SOD1라는 분자는 패밀리알(가족적인) ALS와 관련이 있다. 동물실험에서는 ALS를 가지고 있는 생쥐들이 이 약을 통해 생명이 연장되었다.

“ALS is a terrible disease in need of innovative and efficacious new therapies. We are pleased that ISIS 333611 has been granted orphan drug status for this small but import!!ant patient population,” said C. Frank Bennett, Ph.D., senior vice president of research at Isis Pharmaceuticals Inc.
“ALS는 굉장히 무서운 병이며, 새로운 치료법과 개발이 필요하다. 우리는 적지만 매우 중요한 ALS 환자 인구를 위한 신약, ISIS333611이 올판의약단계의 승인을 받은 것을 매우 기쁘게 생각한다.” 라고 이시스 재약회사의 개발 부사장 C,프랭크 베넷 박사이 말했다.

TREAT ALS is aimed at developing one or more drugs in the next decade that will prevent, halt or significantly slow the course of the disease. This ambitious and pioneering effort focuses on accelerated drug discovery and clinical trials to bring new therapies from the bench to the bedside.
TREAT ALS는 10년안에 하나 또는 여러개의 병의 진행을 굉장히 늦추거나, 예방하거나 정지시키는 또다른 신약을 개발하는데 목표를 두고 있다. 이 야망적이고 적극적인 노력은 빠른 신약 발견과 앉아있거나 누워있는 환자를 위한 새로운 치료법 개발에 초점을 두고 있다.

At the forefront in the battle against Lou Gehrig’s Disease, The Association directs and funds a comprehensive global research program to find a cure and treatments for this devastating disease.
루게릭병의 전방에는 이 악질적인 병의 완치와 치료를 찾기 위한 세계적인 연구프로그램을 협회에서 협찬 중이다.

원본출처 : http://www.alsa.org/news/article.cfm?id=1201&CFID=5325194&CFTOKEN=4f30cbb-58af13eb-8814-4592-b357-1c54eee040a6
번역출처 : http://cafe.daum.net/alsfree