ALS 관련소식

미국 버지니아대 루게릭병 신약개발 청신호 (2008-02-14)

페이지 정보

작성자 사무국 작성일 08-03-20 00:04    조회 15,995회

본문

미국 버지니아대 루게릭병 치료약개발 청신호 (2008-02-14)
출처 : 한국루게릭병연구소 (http://www.alsfree.org)


 
NEWS- Fresh hope: Drug shows promise for ALS sufferers
뉴스-새로운 희망: 개발중인 약이 ALS환자들에게 희망을 주다.
by COURTENEY STUART, published February 14, 2008 코트니 스튜어트. 2월 14일 2008
James Bennett 제임스 버넷 / FILE PHOTO BY JEN FARIELLO 젠 파리엘로 사진.
김기은 번역 (kimkieun1004@hanmail.net)




In 2004, a small and desperate group of terminally ill patients pleaded with UVA hospital not to pull the plug on an experimental drug they claimed could be their only hope. More than three years later comes the first scientific evidence they might have been right.

2004년 소수의 절망적인 말기 환자들이 버지니아대학(UVA)병원에 자신들의 유일한 희망이 될 수 잇는 실험중인 약 연구가 중단되지 않도록 변호했다. 3년 후 그들의 말이 맞았다는 첫번재 과학적인 증거가 나타났다.


In the January issue of the medical journal Amyotrophic Lateral Sclerosis, UVA neurologist and researcher James Bennett has published his first article on his research into the drug known as “R-(+)-pramipexole." His findings: the drug is safe, even at higher doses than given to the original group. More import!!antly, it just might work.

ALS의 의학저널 1월호에서 버지니아 대학 신경학자 이자 연구인인 제임스 버넷이 프라미펙솔(R-(+)-pramipexol: 파킨슨씨 병 치료제 미라펙스와의 화학적 화합으로 만들어진 듯함)라는 약에 대한 연구에 대한 첫번째 논문을 개재했다. 그의 연구에 의하면: 그 약은 안전하다. 처음 임상실험한 그룹보다 더 많은 양을 투여 했을시에도. 더 중요한건 이 약이 효과가 있을지도 모른다.


(중략) Tucked away in his office in UVA's McKim Hall on Friday morning, February 8, Bennett is guarded about the implications of his research. His study, he says, supports his early hypothesis that the compound is safe, even at the higher doses required to protect nerve cells, which rapidly die during the devastating course of ALS. (The compound is the chemical mirror image of the Parkinson's drug Mirapex, which would be toxic at high doses.)

2월 8일 금요일 아침, 버지니아 대학 맥킴홀에 있는 자신의 사무실에 홀로 있던 배넷은 자신의 연구의 관련성에 대해 감시했다. 그의 연구에는 그가 말하길, 전에도 말했듯이 약화합물은 안전하다는 의견은 변함없다, ALS로 인한 퇴행으로 안하여 죽어가는 신경세포의 보호를 위해 많은 양을 투여했을때에도. (화합물은 과다투여로 독성을 유발할 수 있는 파킨슨씨 치료제 미라펙스(Mirapex)의 화학적 거울상이다.)


Once they are diagnosed with ALS, also known as Lou Gehrig's disease, most patients die within a few years, as they lose the ability to walk, talk and, eventually, breathe. But while Bennett seems confident of the drug's safety, he's far more cautious when talking about its efficacy, in part because the number of patients in his study-- 27-- is too small to allow him to make generalizations.

누구나 ALS 또는 루게릭 병이라고 판명이되면, 대부분 몇년안에 사망에 이른다고 그들은 걷거나 말하거나 또는 숨쉬는 능력마저 잃게 된다. 그러나 베넷은 약의 안정성에 대하여 매우 자신있어햇다. 그는 효험에 대해 이야기 할땐 더욱 더 진지해졌다. 그의 연구에 참여했던 27명의 환자들은 일반화(약에 대한 안정성과 효과에 대한 일반화) 하기엔 너무나 적은 숫자였기 때문이다.


Still, "I'm optimistic," he says, citing "positive trends" and indications in his research that cell damage was slowed, even if slightly. "It justifies going forward," he says.

그는 “나는 낙관적이다”라고 말했다. “긍정적인 트렌드”를 인용하고 그의 연구에서 세포들의 손상은 경미하게라도 감소되었다. 라고 ㅍ시되어있다. “이것은 진전해나가고 있다는 것을 증명한다”라고 말했다.


That's something ALS sufferers across the country are hoping for.
이 나라에 있는 ALS환자들이 원하는 그 무언가를 향하여.


"We're desperate," says Debbie Miller, who cares for her ALS-stricken husband in their Florida home. "We keep running into dead-ends."

“우리는 절망적으로 필사적이다(치료제를 갈망하는 마음)”라고 플로리다에 거주하는 ALS환우 남편을 둔 데비 밀러씨가 말했다. “우리는 죽음의 끝자락을 향해 갈 뿐이다.”


Miller, who contacted the Hook, says news of pramipexole has spread through the ALS community across the country, and she's hoping the drug will become widely available soon.

Hook(메거진 이름)에 연락을 취한 밀러씨는 프라미펙솔 소식이 미국안의 ALS환자들사이에서 퍼저나갔다고 말했다. 그리고 그녀는 이 약이 하루 빨리 출시되도록 희망했다.


That's something a small Pennsylvania-based drug company is aiming to make happen. In June 2006, Knopp Neurosciences licensed Bennett's compound and committed to developing the drug commercially. Knopp, which has already committed $20 million in funding, has also conducted its own, larger scale, Phase I trials to establish safety. This spring the company is commencing Phase II studies-- for safety and efficacy-- at yet-to-be-named locations around the country.

그것은 또한 펜실베니아에 있는 한 작은 제약회사가 원하는 바이기도 하다. 2006년 6월 놉 신경과학(제약회사 이름)가 베넷의 화합물에 대한 판권을 따고 상업용으로 개발중이다. 놉제약회사는 벌써 $2천만불을 투자하기로 했고 안정성을 확인하기 위해 전보다 큰 규모의 임상실험 첫단계를 시행중이다.이번 봄에 미국안에 아직 밝켜지지 않은 곳에서 안정성과 효험성을 확인하기 위해 2단계 임상실험이 들어간다.


According to Knopp spokesperson Tom Petzinger, "proof of concept" studies could begin within a year, making way for wider Phase III studies to confirm!! any positive findings. If it is found to be effective in further studies, it will be reason to rejoice-- for patients, certainly, but also for Bennett, who has faced numerous obstacles in pursuing his research.

놉 제약회사의 대변인 톰 펫징거에 의하면 1년안에 약의 최종 효험 확증을 위한 3단계 임상실험이 이루어질것이라고 긍정적으로 보고있다. 진보된 연구에서도 효과적이라는 결과가 나오면 그것은 우리가 환우들을 위해, 또 이 약을 개발하기위해 수많은 장애와 직면했던 베넷을 위해 기뻐해야할 이유이다.


In 2004, Bennett conducted a small Phase 1 study with a group of 15 patients at UVA. He had approval to dose patients with the compound for eight weeks to identify any possible side effects.

2004년 베넷은 버지니아대학에서 15명의 환자들과 첫번째 임상실험을 하였다. 그는 발생할 수 있는 부작용을 밝혀내기 위하여 8주간 환자들에게 약을 투여할수 있도록 허가받았다.


During those eight weeks, however, more than half the patients reported slight improvements in their condition. As reported in the Hook's February 24, 2005 cover story, "She's dying: His drug could save her," one woman claimed to regain the use of her left hand; another said she was able to climb stairs.

8주간의 실험기간동안 반 이상의 환자들이 자신의 컨디션이 조금식 좋아지고 있다고 보고했다. Hook의 2005년 2월 24일자 기사 “그녀는 죽어간다:그의 약이 그녀를 구할수 있다”에보면 그녀는 자신의 왼쪽 손을 다시 움직일 수 있게 됬으며 다른이들은 그녀가 계단을 오를 수 있게 되었다고 말했다.


But such "anecdotal evidence" did not immediately sway UVA's Human Investigation Committee, the ethics board overseeing human research. The Committee refused to allow the patients continued access to the drug after the eight weeks, citing safety concerns resulting from a lack of research on animals.

그러나 그런 “일화적인 증거”가 사람을 이용한 연구에 대한 윤리적 문제를 제시한 버지니아대학의 인권위원회의 마음을 즉각 움직이지 못했다. 위원회는 동물실험결과에서 안정성에 대한 충분한 결과가 나오지않았다며8주후엔 더이상 환자들에게 투여하도록 허가하지 않았다.


An intense battle ensued, with Bennett's patients demanding access to the drug.

그로부터 약을 원하는 베넷의 환자들과 인권위원회의 격렬한 싸움이 시작되었다.


"For a person with a terminal illness, risk is not the same as risk applied to a healthy person," explained one patient. "If you have ALS, you're going to die, period."

“오직 죽음을 향해 달려가는 사람과 건강한사람이 생각하는 위험도는 틀리다”라고 한 환자가 애기했다. “만약 당신이 ALS에 걸렸다면, 그건 사형선고이다. 끝이다.”


Eventually, Bennett won permission from the FDA to continue dosing his patients on a "compassionate use" basis, but all of those the Hook spoke with have since died. UVA also reinstated Bennett's ability to dose humans once he had done further animal testing.

결국 베넷은 FDA의 “동정적인 사용(지푸라기라도 잡고싶은 사람에게만 또는 말기라서 희망이 거의 없는 사람에 한하여)” 허가승인을 얻었다. 하지만 이때까지 Hook와 얘기했던 환자들은 모두 사망하였다. 버지니아대학은 베넷이 동물실험을 더 하고 난 후에 임상실험 허가를 결정하겠다라고 했다. (초기나 진행이 덜된 환자에겐 주변 견재로 인하여 거의 투여를 못했던거 같음)


Red tape hasn't been Bennett's only challenge; he's also dealt with criticism. In April 2006, the Wall Street Journal published an article about Bennett and his drug, with critics suggesting he had engaged in the ethically questionable practice of asking patients to fund the research. Bennett said the allegation is "absolutely untrue," but he noted that several people who had already donated money were also taking the drug. Those people, he explained, were simply informed when another round of fundraising began. Bennett says he now has no financial stake in the drug's commercial development.

그는 비관적인 시각뿐만 아니라 비평과도 맞서 싸워야했다. 2006년 4월 월 스트리트 저널에 나온 베넷과 그의 약에 대한 기사를 보면 비평가들은 비윤리적인 실험을 위해 환자들에게 실험에 참여를 강요한다라고 했다. 베넷은 그것은 “절대로 사실이 아니다”라고 발혔다. 그리고 그는 기부를 한 몇몇 사람들은 약을 투여중이라고 발혔다. 그는 그들은 강요당한게 아니라 또 다른 모금활동이 시작되면 단순히 통지했을뿐이라고 밣혔다. 그는 또 현재 상업용으로 개발하기 위한 자금이 없다라고 했다.


Although Bennett's role as a clinical investigator of the drug is coming to an end, he says his fight against ALS is not. This year, he's on a sabbatical paid for by the National Institutes of Health to develop the use of human embryonic stem cells for use in neurodegenerative diseases like ALS.

베넷의 임상실험 지휘관으로써의 역활은 거의 끝나가지만 그는 ALS를 향한 싸움은 끝나지 않는다라고 말했다. 올해 그는 ALS같은 신경퇴행성병을 치료하기 위한 인간배아줄기세포의 개발을 위해 건강복지부로부터 유급휴가를 배정받았다.


His own research, coupled with a recent discovery by Italian scientists that shows the bipolar treatment Lithium may also slow ALS's progression, give him hope that the disease may not always be the terrifying death sentence it is today. Instead, he believes it will become like HIV/AIDS, a "chronic disease that you live with."

그의 연구는 얼마전 이태리 과학자들에게 ALS의 진행을 늦춘다고 밝혀진 조울증 치료제인 리튬염에 대한 연구결과와 연동되어 연구될것이다. 그의 연구는ALS판명이 지금처럼 무서운 사형선고로만 있지 않을것이라는 희망을 준다. 그는 대신 ALS가 HIV또는 에이즈처럼 만성질환처럼 변할 것이라고 믿는다라고 말했다.


As for the challenges Bennett has faced developing the drug over the last several years, he's upbeat-- and hopes his experience will inspire other academic researchers to make medical breakthroughs.

베넷은 신약 개발을 위해 몇년간 격었던 시련들을 뛰어넘었다. 그리고 그는 그의 여정이 신약개발에 열중하는 많은 연구자들에게 좋은 영향을 줬으면 한다고 말했다.


"It certainly had bumps," he says of the process, "but it shows it's possible to do this."

“여기까지 오기에 분명히 많은 시련이 있었다” 라고 말했다. “하지만 이것이 불가능은 없다라는 것을 보여줬다”라고 말했다.


번역출처 : http://cafe.daum.net/alsfree

댓글목록

등록된 댓글이 없습니다.